再生医学研究所的希达-赛奈理事会研发了一种新技术，有望通过移除基因缺陷从而治疗遗传疾病，希达-赛奈医院在一项研究中运用这一技术首次抑制了患有某种先天眼疾的盲鼠视网膜衰退。

     该研究的重点对象是遗传性视网膜色素变性，这是一种未能治愈的可致盲的进行性眼疾。研究人员通过名为CRISPR / Cas9的技术消除致盲性遗传突变。（CRISPR是指短回文重复序列Clustered Regularly Interspaced Short，这是在该治疗过程中涉及的DNA序列类型。）CRISPR / Cas9技术是借鉴细菌对抗入侵病毒的策略而研发的。这项研究的对象虽然是鼠类，但是研究结果却极为重要，因为这一技术也可能同样适用于人类。《分子治疗》杂志最近发表了这一研究成果的详情。

     这项研究的高级作者，生物医学科学副教授王少梅(音译)博士是该研究所眼科计划的研究科学家，他通过研究所的数据证明，随着进一步发展，这种基因编辑技术可能用于治疗病人的遗传性视网膜色素变性。

     根据国立卫生研究院的说法，视网膜色素变性这种眼疾表现为早期夜盲症，视网膜萎缩和色素变化，以及视野收缩和最终失明。美国和欧洲大约每4000人中就有一人罹患此疾，这是最常见的一种遗传性视网膜疾病。

     遗传研究人员使用CRISPR / Cas9技术不到五年，在此期间，这一技术使得治疗过程更为容易和可靠，成本更为低廉，基因组编辑科学由此得以革新。

     细菌能够通过部署一个特别系统来阻挡入侵的病毒。受此启发，研究人员改进了这项研究的技术手段。细菌首先将入侵者的一部分遗传密码复制到核糖核酸（RNA）的特殊序列中，作为信息传递者，它会执行密码的指令。当病毒返回时，RNA会与名叫Cas9的蛋白质结合，并将其导入病毒中的匹配基因，蛋白质将在此使基因失去活力。

     研究人员改写了这一系统并编写了Cas9的程序，从而可以开启或关闭所选基因，或者重写遗传密码。他们设计了CRISPR / Cas9系统以消除导致眼睛丧失感光细胞的突变基因。   具有常染色体显性的遗传性视网膜色素变性就与该突变基因有关，研究者将系统应用于患此疾病的实验室幼鼠模型中。

     可以看出，即使在单次注射后，实验鼠都比对照鼠表现出更佳的视力，这一点可以通过视动反射测定，例如对不同亮度的移动条纹表现出头部转动反应。

     该研究的合著者克莱夫·斯文森博士指出，通过修改CRISPR / Cas9系统的各种要素，以及使用新的病毒传递技术，实验结果的有效性和稳定性可以得到提升。他还认为，更多研究还可催生可靠的基因组编辑系统，以此为患者提供众多遗传疾病的校正方法。

     斯文森也是再生医学研究所理事会理事，以及克里和西蒙娜·维克家庭基金会再生医学杰出主席，他表示，这项研究首次将CRISPR / Cas9基因编辑用于防止活体动物视觉损伤。这一实验结果真是非同寻常，它为将来更多神奇的研究和临床转化铺平了道路。